US-Forscher testen erstmals weltweit eine Gentherapie, bei der winzige Gen-Scheren direkt im Körper des Patienten zum Einsatz kommen sollen. Diese Werkzeuge sollen ein Korrektur-Gen an genau die passende Stelle im Genom eines an Morbus Hunter erkrankten Mannes einsetzen, berichtet das UCSF Benioff Children’s Hospital in Oakland.

Menschen mit der seltenen Stoffwechselerkrankung Morbus Hunter fehlt ein Gen, das ein Enzym zum Verarbeiten bestimmter Kohlenhydrate herstellt. Diese sammeln sich deshalb in den Zellen an und verursachen vielfache Schäden.

Heilung per Infusion

Der schwerkranke Patient Brian Madeux (44) erhielt am Montag im Rahmen einer Studie als erster die Infusion: Unschädlich gemachte Viren darin transportierten die Bauanleitungen sowohl für die Genscheren als auch für das fehlende Gen. In der Leber des Patienten sollen die Zellen diese Bauanleitungen umsetzen und sowohl die Scheren als auch das fehlenden Gen herstellen. Läuft alles nach Plan, wird das Gen in das Erbgut eingebaut und das bislang fehlende Enzym gebildet.

„Wir sind sehr stolz, bei dieser wegweisenden Studie mitzumachen“, sagte der behandelnde Arzt Paul Harmatz. Patient Madeux ist hoffnungsvoll: „Ich habe jede Sekunde des Tages Schmerzen. Ich dachte, ich würde nicht länger als bis Anfang 20 leben.“ Etwa nach drei Monaten werden Tests zeigen, ob die Therapie angeschlagen hat.

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Frank Goebel

Frank Göbel hat beim Trierischen Volksfreund ein Volontariat gemacht und viele Jahre über Menschen, Politik und Kunst aus Trier und der Region berichtet. Als gelernter Fotograf hat er außerdem die regionale und überregionale Presse mit Bildern beliefert. Heute berichtet er vom Webdesk des Tageblatt aus über Luxemburg und den Rest der Welt. Er wohnt in Trier, stammt aber aus dem Ruhrgebiet – und fühlt sich darum in Esch/Alzette, das sich zwischen geschlossenen Minen und Hütten neu erfindet, durchaus wie zu Hause."

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